富海系企业锦篮基因两款基因治疗药物获CDE临床试验许可
发布时间:2022-12-09   信息来源:东方富海

导读:

近日,北京锦篮基因科技有限公司研发的GC101腺相关病毒注射液及GC304腺相关病毒注射液陆续获得临床试验许可,仅今年公司就已获得三项基因治疗药物IND许可。东方富海管理的中小企业发展基金(深圳南山有限合伙)看好公司的发展,从2020年初开始投资,并持续加码。

北京锦篮基因科技有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司,专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发。公司以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命,以“源于需求,勇于创新,专于设计,严于验证,精于制造,持续改进,益于患者”为质量方针,致力于让“无药可治”变成“一次给药,终生有效”,造福患者及家庭。通过罕见病基因药物研发和临床应用,更深入认识生命健康,过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。

基因药物GC101腺相关病毒注射液(简称“GC101注射液”)是研发用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症(“5q SMA”)的基因治疗药物,也是国内目前唯一处于临床试验阶段的采取鞘内给药方式的AAV基因治疗产品。其适应症5qSMA是由于运动神经元存活基因1(“SMN1基因”)突变导致功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,发病率在1/8000 至 1/11000 之间,是造成婴幼儿死亡的头号遗传病杀手,并被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。GC101注射液通过携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体(AAV9),以鞘内注射方式一次性给药使SMN1基因在运动神经元细胞表达,改善运动神经元等受累细胞的功能,辅以呼吸及运动康复训练,可以改善提高SMA患者呼吸功能及运动能力,为患者带来改善和治愈的希望。

 

基因药物GC304腺相关病毒注射液(简称“GC304注射液”)是研发用于治疗高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的基因治疗药物,其适应症高甘油三酯血症是一种异质性甘油三酯合成或降解障碍,临床表现为血液中富含甘油三酯的脂蛋白蓄积。家族性高甘油三酯血症的常见病因是脂蛋白脂酶(LPL)基因功能缺陷,而LPL基因缺陷的患者急性胰腺炎的发病率是正常人群的数倍甚至数十倍且反复发病,严重危及患者生命。GC304注射液通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内的高效表达,能长期且高效降解循环血液中的甘油三酯,提供了一种新的预防和/或治疗严重高甘油三酯血症的基因药物。此外,在药效验证实验中还突破性地发现了GC304注射液表达可以纠正另一个脂代谢相关基因GPIHBP1缺陷导致的严重高甘油三酯血症,这为GC304注射液扩展了适应症,也代表了中国基因药物的国际创新性。